index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

233

Références bibliographiques

529

Mots-clés

Spinal muscular atrophy Lentivirus/genetics Dependovirus/genetics/immunology Astrocytes Myopathies Flavivirus Muscular dystrophy Animal models Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Immunology Mice Cell Proliferation FKRP Muscular Dystrophy Human pluripotent stem cells Astrocyte Genetic Aging Gene therapy Genes Protein Tyrosine Phosphatases Transcriptomics Disease Models Female Phenotype Progeria CRISPR-Cas9 Genetic Vectors Inbred C57BL Chromothripsis Transduction Mitochondria Mutation Activin Receptors CRISPR/Cas9 Preschool Genome Muscle Aequorin Chromosomal instability Genetic Therapy/methods Genetic Therapy Gene Transfer Techniques Cellules souches pluripotentes humaines Neurons Male Golgi apparatus Knockout MiRNA Dependovirus/genetics Genome editing Duchenne Muscular Dystrophy Adult Myotubular myopathy Dystrophin Receptors Pluripotent stem cells Cell Line Retinitis pigmentosa DMD Child Adeno-associated virus Human Gene Expression Regulation Thérapie cellulaire Canine Micronuclei Metabolism Virus Integration Antigens Pathological modeling Polymorphism Liver RNA biology HEK293 Cells Viral Transfection/methods Animals Dosage Myopathy Muscle disease Myotonic dystrophy type 1 Inbred mdx DLK1-DIO3 Myotonic dystrophy Induced pluripotent stem cells AAV Age-related macular degeneration Duchenne muscular dystrophy Alternative splicing Reporter Cellules souches pluripotentes Animal Cell therapy Cellules souches embryonnaires humaines Calcium Genetic Loci Genotoxicity Humans Lentiviral vector